Dastoli, Alessandra FinardiCarvalho, Bianca Lopes deSiolla, Giovanna Pasqual2023-01-112023-01-112022-12-14https://repositorio.animaeducacao.com.br/handle/ANIMA/31115Na terapia gênica, ocorre a alteração genética de células para tratar ou curar doenças. Este procedimento introduz um gene funcional no paciente para substituir ou modificar uma mutação hereditária ou adquirida, através das principais técnicas: vetor viral e não viral, célula-tronco, CAR-T cells e CRISPR-Cas9. O objetivo do trabalho é analisar as falhas e sucessos que ocorreram ao longo dos ensaios genéticos. Foi necessário utilizar artigos científicos da PubMed, Scielo e do Google Acadêmico para atingir o propósito. Ao analisar o histórico da terapia gênica, pode-se perceber como as duas primeiras grandes falhas dos testes afetaram a continuidade dos estudos dessa prática, mesmo com outros ensaios interrompidos por ordens judiciais e a retirada de seus principais financiadores, os pesquisadores deram continuidade aos seus estudos, aprimorando as técnicas já existentes e inspirando novos grupos científicos a buscarem novos meios de tratamento para doenças raras em que não havia cura ou, em alguns casos, o processo terapêutico não era totalmente eficiente.25 f.ptAtribuição-NãoComercial-SemDerivados 3.0 BrasilDoenças HereditáriasGene FuncionalTransferência GenéticaMonografia