Biomedicina
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Navegando Biomedicina por Assunto "anemia falciforme"
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Monografia Acesso aberto CRISPR-Cas9 para reversão da anemia falciforme: uma revisão integrativa da literatura(2024-07) BAUER, Oliver SandersA tecnologia CRISPR-Cas9 é um sistema de edição genética revolucionário que permite aos cientistas fazerem alterações precisas no DNA. De maneira geral, essa ferramenta funciona através da introdução da Cas9 juntamente a um pequeno RNA, que é projetado para ser complementar a uma sequência específica de DNA que se deseja editar. Uma vez que a Cas9 se liga ao DNA com a ajuda do RNA guia, ela pode clivar a hélice dupla do DNA, permitindo a modificação da sequência genética em locais específicos. Por conta disso, essa técnica tem sido utilizada no estudo de doenças atualmente sem cura. O foco principal deste estudo é a utilização da técnica revolucionária CRISPR-Cas9 na anemia falciforme, caracterizada por ser uma doença hereditária e sem cura. Ela é resultante de uma mutação no gene HBB, que dá origem à hemoglobina falciforme, também conhecida como hemoglobina S, e que causa a formação de hemácias em formato de foice, além de tornarem-se rígidas e quebradiças. Essa mutação pode ser corrigida utilizando a técnica CRISPR-Cas9 para editar o gene defeituoso nas hemácias, revertendo a malformação. Ao longo deste estudo, descreve-se a técnica como uma alternativa de edição genética para a cura e prevenção da anemia falciforme.