Perspectivas da terapia gênica no tratamento da anemia falciforme
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Data
2021-12-18
Tipo de documento
Artigo Científico
Título da Revista
ISSN da Revista
Título de Volume
Área do conhecimento
Ciências da Saúde
Modalidade de acesso
Acesso aberto
Editora
Autores
Brandão, Barbara Emiliano Rocha
Souza, Hugo Pedra Tadeu
Alves, Juliana Rodrigues
Resende, Rachel
Orientador
Rodrigues, Suellen Martins
Coorientador
Resumo
A anemia falciforme é uma das classes de hemoglobinopatias hereditárias de alta relevância social, e que atualmente acomete entre 5 e 7% da população mundial. Caracteriza-se pela mutação das bases nitrogenadas acarretando a substituição do ácido glutâmico por valina na cadeia beta dos aminoácidos, afetando diretamente na formação dos eritrócitos saudáveis. A sua descoberta ocorreu no continente africano e acomete a maior parte da população negra e sócio vulnerável. Os pacientes que sofrem dessa patologia possuem uma sobrevida baixa e tem a sua qualidade de vida afetada, uma vez que, tendem a passar por diversas hospitalizações devido a disfunções provocadas pela anemia falciforme, além de causar sintomas como crises de dores intensas nos ossos e articulações, fadiga e infecções. No entanto, a maioria dos tratamentos apresentados para essa patologia, ocorre através de medidas paliativas que amenizam os sintomas dos pacientes e possui somente uma opção de técnica curativa, que corresponde ao transplante de células-tronco hematopoiéticas alogênicas. Em contrapartida, com a descoberta da terapia gênica e estudos
realizados, houve uma nova perspectiva de mais uma opção de cura, tendo como principal diferencial ser um tratamento de transplante de células hematopoiéticas (HSCs) autólogo o que possibilita aumentar o tratamento do número de pacientes acometidos com AF de todo o mundo.
Palavras-chave
anemia falciforme, terapia gênica, hemoglobinopatias