EMPREGO DO ETRANACOGENE DEZAPARVOVEC PARA SOLUCIONAR AS NECESSIDADES NÃO ATENDIDAS NA HEMOFILIA B
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Data
2023-06-10
Tipo de documento
Artigo Científico
Título da Revista
ISSN da Revista
Título de Volume
Área do conhecimento
Ciências da Saúde
Modalidade de acesso
Acesso aberto
Editora
Autores
Costa, Gabriel Galete
Orientador
Ferreira, Karine Silvestre
Coorientador
Muniz Jr., Roberto Lúcio
Resumo
Resumo: A Hemofilia B é uma doença monogênica, hereditária e rara que afeta diretamente a capacidade de coagulação fisiológica do organismo. Sua causa é devida a deficiência do fator IX da coagulação sanguínea e afeta principalmente os homens por ter relação com o cromossomo X. O tratamento atual consiste em constantes infusões do fator em déficit ao paciente. A terapia gênica com Etranacogene Dezaparvovec surge como uma abordagem inovadora para o tratamento da Hemofilia B grave ou moderadamente grave, com o potencial de diminuir a gravidade clínica da doença por infusão única. Metodologia: Foi realizada uma revisão integrativa de diversas bases de dados renomadas, com auxílio dos softwares Mendeley e Rayyan, retornando 314 estudos que apresentavam as necessidades não atendidas na Hemofilia B ou que abordassem a terapia gênica com Etranacogene Dezaparvovec. Resultados e Discussão: Segundo os 20 estudos selecionados, a tecnologia demonstrou melhorias significativas na atividade do fator IX e em todos desfechos de sangramento, impactando diretamente nas necessidades não atendidas do paciente. Entretanto, embora a terapia gênica com Etranacogene seja uma abordagem promissora, ainda existem limitações e desafios, não contemplando pacientes com inibidores, mulheres ou outras gravidades clínicas da doença. Além disso, não é claro sua eficácia e segurança a longo prazo. Conclusão: Ainda sim, aparentemente o Etranacogene Dezaparvovec oferece benefícios para pacientes com Hemofilia B que enfrentam necessidades médicas não atendidas. Pesquisas e estudos futuros podem fundamentar melhor o emprego da terapia gênica como opção de tratamento, atendendo assim as demandas não resolvidas da Hemofilia B.
Abstract: Hemophilia B is a rare, hereditary, monogenic disease that directly affects the body's physiological blood coagulation ability. It is caused by a deficiency of the clotting factor IX and primarily affects males due to its association with the X chromosome. The current treatment involves regular infusions of the deficient factor to the patient. Gene therapy with Etranacogene Dezaparvovec emerges as an innovative approach for the treatment of severe or moderately severe Hemophilia B, with the potential to reduce the clinical severity of the disease with a single infusion. Methodology: An integrative review was conducted using several reputable databases, aided by Mendeley and Rayyan software, yielding 314 studies that addressed the unmet needs in Hemophilia B or discussed gene therapy with Etranacogene Dezaparvovec. Results and Discussion: According to the 20 selected studies, the technology demonstrated significant improvements in factor IX activity and all bleeding outcomes, directly impacting the unmet needs of patients. However, although gene therapy with Etranacogene shows promise, there are still limitations and challenges, as it does not address patients with inhibitors, women, or other clinical severities of the disease. Additionally, its long-term efficacy and safety are not yet clear. Conclusion: Nonetheless, Etranacogene Dezaparvovec seemingly offers benefits for Hemophilia B patients with unmet medical needs. Further research and studies can provide better foundation for the use of gene therapy as a treatment option, thus addressing the unresolved demands of Hemophilia B.
Abstract: Hemophilia B is a rare, hereditary, monogenic disease that directly affects the body's physiological blood coagulation ability. It is caused by a deficiency of the clotting factor IX and primarily affects males due to its association with the X chromosome. The current treatment involves regular infusions of the deficient factor to the patient. Gene therapy with Etranacogene Dezaparvovec emerges as an innovative approach for the treatment of severe or moderately severe Hemophilia B, with the potential to reduce the clinical severity of the disease with a single infusion. Methodology: An integrative review was conducted using several reputable databases, aided by Mendeley and Rayyan software, yielding 314 studies that addressed the unmet needs in Hemophilia B or discussed gene therapy with Etranacogene Dezaparvovec. Results and Discussion: According to the 20 selected studies, the technology demonstrated significant improvements in factor IX activity and all bleeding outcomes, directly impacting the unmet needs of patients. However, although gene therapy with Etranacogene shows promise, there are still limitations and challenges, as it does not address patients with inhibitors, women, or other clinical severities of the disease. Additionally, its long-term efficacy and safety are not yet clear. Conclusion: Nonetheless, Etranacogene Dezaparvovec seemingly offers benefits for Hemophilia B patients with unmet medical needs. Further research and studies can provide better foundation for the use of gene therapy as a treatment option, thus addressing the unresolved demands of Hemophilia B.
Palavras-chave
Hemofilia B, Necessidades não atendidas, Etranacogene Despravovec, Atividade FIX, Terapia Gênica