Cristiano Machado
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Navegando Cristiano Machado por Autor "Ferreira, Karine Silvestre"
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Artigo Científico Acesso aberto EMPREGO DO ETRANACOGENE DEZAPARVOVEC PARA SOLUCIONAR AS NECESSIDADES NÃO ATENDIDAS NA HEMOFILIA B(2023-06-10) Costa, Gabriel GaleteResumo: A Hemofilia B é uma doença monogênica, hereditária e rara que afeta diretamente a capacidade de coagulação fisiológica do organismo. Sua causa é devida a deficiência do fator IX da coagulação sanguínea e afeta principalmente os homens por ter relação com o cromossomo X. O tratamento atual consiste em constantes infusões do fator em déficit ao paciente. A terapia gênica com Etranacogene Dezaparvovec surge como uma abordagem inovadora para o tratamento da Hemofilia B grave ou moderadamente grave, com o potencial de diminuir a gravidade clínica da doença por infusão única. Metodologia: Foi realizada uma revisão integrativa de diversas bases de dados renomadas, com auxílio dos softwares Mendeley e Rayyan, retornando 314 estudos que apresentavam as necessidades não atendidas na Hemofilia B ou que abordassem a terapia gênica com Etranacogene Dezaparvovec. Resultados e Discussão: Segundo os 20 estudos selecionados, a tecnologia demonstrou melhorias significativas na atividade do fator IX e em todos desfechos de sangramento, impactando diretamente nas necessidades não atendidas do paciente. Entretanto, embora a terapia gênica com Etranacogene seja uma abordagem promissora, ainda existem limitações e desafios, não contemplando pacientes com inibidores, mulheres ou outras gravidades clínicas da doença. Além disso, não é claro sua eficácia e segurança a longo prazo. Conclusão: Ainda sim, aparentemente o Etranacogene Dezaparvovec oferece benefícios para pacientes com Hemofilia B que enfrentam necessidades médicas não atendidas. Pesquisas e estudos futuros podem fundamentar melhor o emprego da terapia gênica como opção de tratamento, atendendo assim as demandas não resolvidas da Hemofilia B.