CRISPR-Cas9 para reversão da anemia falciforme: uma revisão integrativa da literatura
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Data
2024-07
Tipo de documento
Monografia
Título da Revista
ISSN da Revista
Título de Volume
Área do conhecimento
Modalidade de acesso
Acesso aberto
Editora
Autores
BAUER, Oliver Sanders
Orientador
QUATRIN, Priscilla Maciel
Coorientador
D
Resumo
A tecnologia CRISPR-Cas9 é um sistema de edição genética revolucionário que permite aos cientistas fazerem alterações precisas no DNA. De maneira geral, essa ferramenta funciona através da introdução da Cas9 juntamente a um pequeno RNA, que é projetado para ser complementar a uma sequência específica de DNA que se deseja editar. Uma vez que a Cas9 se liga ao DNA com a ajuda do RNA guia, ela pode clivar a hélice dupla do DNA, permitindo a modificação da sequência genética em locais específicos. Por conta disso, essa técnica tem sido utilizada no estudo de doenças atualmente sem cura. O foco principal deste estudo é a utilização da técnica revolucionária CRISPR-Cas9 na anemia falciforme, caracterizada por ser uma doença hereditária e sem cura. Ela é resultante de uma mutação no gene HBB, que dá origem à hemoglobina falciforme, também conhecida como hemoglobina S, e que causa a formação de hemácias em formato de foice, além de tornarem-se rígidas e quebradiças. Essa mutação pode ser corrigida utilizando a técnica CRISPR-Cas9 para editar o gene defeituoso nas hemácias, revertendo a malformação. Ao longo deste estudo, descreve-se a técnica como uma alternativa de edição genética para a cura e prevenção da anemia falciforme.
The CRISPR-Cas9 technology is a revolutionary genetic editing system that allows scientists to make precise changes to DNA. In general, this tool functions by introducing Cas9 along with a small RNA, which is designed to be complementary to a specific DNA sequence intended for editing. Once Cas9 binds to the DNA with the help of the guide RNA, it can cleave the double helix of DNA, enabling modification of the genetic sequence at specific locations. Consequently, this technique has been used in the study of currently incurable diseases. The main focus of this study is the utilization of the revolutionary CRISPR-Cas9 technique in sickle cell anemia, characterized as an inherited and incurable disease. It results from a mutation in the HBB gene, which gives rise to sickle hemoglobin, also known as hemoglobin S, causing the formation of sickle shaped and rigid, brittle red blood cells. This mutation can be corrected using the CRISPR-Cas9 technique to edit the defective gene in red blood cells, reversing the deformity. Throughout this study, the technique is described as a genetic editing alternative for the cure and prevention of sickle cell anemia.
The CRISPR-Cas9 technology is a revolutionary genetic editing system that allows scientists to make precise changes to DNA. In general, this tool functions by introducing Cas9 along with a small RNA, which is designed to be complementary to a specific DNA sequence intended for editing. Once Cas9 binds to the DNA with the help of the guide RNA, it can cleave the double helix of DNA, enabling modification of the genetic sequence at specific locations. Consequently, this technique has been used in the study of currently incurable diseases. The main focus of this study is the utilization of the revolutionary CRISPR-Cas9 technique in sickle cell anemia, characterized as an inherited and incurable disease. It results from a mutation in the HBB gene, which gives rise to sickle hemoglobin, also known as hemoglobin S, causing the formation of sickle shaped and rigid, brittle red blood cells. This mutation can be corrected using the CRISPR-Cas9 technique to edit the defective gene in red blood cells, reversing the deformity. Throughout this study, the technique is described as a genetic editing alternative for the cure and prevention of sickle cell anemia.
Palavras-chave
CRISPR-Cas9, edição genética, RNA guia, anemia falciforme, hemoglobina falciforme